Gentherapie

Diese Website bietet Informationen über Gentherapie:

Inhalt

Was ist Gentherapie?

Wie funktioniert Gentherapie?

Ist der Gentherapie sicher?

Was sind die ethischen Fragen rund um die Gentherapie?

Ist die Gentherapie zur Verfügung zu meiner Krankheit zu behandeln?

    

Was ist Gentherapie?

Die Gentherapie ist eine experimentelle Technik, die Gene verwendet zur Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten. In Zukunft können die Ärzte diese Technik zu einer Störung die Nutzung durch das Einfügen eines Gens in die Zellen eines Patienten statt mit Medikamenten oder Operationen. Forscher testen derzeit verschiedene Ansätze zur Gentherapie, wie zum Beispiel:

    1. Ersetzen eines mutierten Gens, dass die Krankheit verursacht eine gesunde Kopie des Gens.

    2. Inaktivierung oder "off", ein mutiertes Gen, das nicht richtig funktioniert.

    3. Die Einführung eines neuen Gens in den Körper zu helfen, eine Krankheit zu bekämpfen.

Obwohl die Gentherapie ist ein vielversprechender Behandlungsoption für einige Krankheiten (einschließlich Erbkrankheiten, einige Formen von Krebs und bestimmte Virusinfektionen), bleibt die Technik riskant und befindet sich noch im Studium, um sicherzustellen, dass es sicher und wirksam. Die Gentherapie ist derzeit nur für die Behandlung von Krankheiten, die keine andere Kuren getestet haben.

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Wie funktioniert Gentherapie?

Die Gentherapie ist entworfen, um genetisches Material in Zellen einzuschleusen, um abnormale Gene oder Proteine zu kompensieren ist ein günstiger davon. Wenn ein mutiertes Gen-Protein Defekt verursacht eine Notwendigkeit oder fehlenden Gen kann in der Lage sein, eine normale Kopie des Gens auf die Funktion des Proteins zu erholen.

Ein Gen, das direkt in eine Zelle eingefügt in der Regel nicht funktioniert. Statt dessen rief ein Träger eines Vektors genetisch so konstruiert, dass das Gen zu liefern. Einige Viren werden oft als Vektoren verwendet, weil sie das neue Gen durch Infektion der Zelle zu liefern. Die Viren werden so modifiziert, sie nicht verursachen Krankheit, wenn beim Menschen eingesetzt. Einige Typen des Virus, wie Retroviren, integrieren ihr genetisches Material (einschließlich der neuen Gen) in ein Chromosom in der menschlichen Zelle. Andere Viren wie Adenoviren, stellen ihre DNA in den Zellkern, sondern DNA ist nicht in ein Chromosom integriert.

Der Vektor kann injiziert oder intravenös (durch IV) gegeben direkt in ein bestimmtes Gewebe im Körper, wo sie von einzelnen Zellen vererbt wird. Alternativ sind eine Probe von Zellen aus dem Patienten entfernt und ausgesetzt, um den Vektor in einem experimentellen Raum. Die Zellen, die den Vektor haben, werden dann dem Patienten wieder zugeführt. Wenn die Behandlung erfolgreich ist, wird das neue Gen mit dem Vektor die Schaffung eines funktionierenden Proteins geliefert werden.

Forscher überwinden müssen viele technische Herausforderungen für die Gentherapie einen praktischen Ansatz zur Behandlung der Krankheit. Zum Beispiel müssen die Wissenschaftler bessere Wege finden, um Gene zu liefern und eine gezielte Ausrichtung auf bestimmte Zellen. Sie sollten auch sicherstellen, dass neue Gene eng werden vom Körper überwacht.

Ein neues Gen in einen Adenovirus-Vektor, die verwendet werden, um die veränderte DNA in einer menschlichen Zelle eingeführt wird injiziert. Wenn die Behandlung erfolgreich ist, wird das neue Gen macht ein funktionelles Protein.

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Ist der Gentherapie sicher?

Die Gentherapie wird derzeit untersucht, um festzustellen, ob es genutzt werden kann, um die Krankheit zu behandeln. Die vorliegende Studie soll die Sicherheit der Gentherapie zu bewerten, werden zukünftige Studien getestet werden, ob eine wirksame Behandlungsoption gezeigt. Mehrere Studien haben bereits gezeigt, dass dieser Ansatz sehr ernsthafte gesundheitliche Risiken wie Toxizität, Entzündungen und Krebs haben. Da die Techniken relativ neu sind, sind nur einige der Risiken unberechenbar, aber medizinische Forscher, Institutionen und Aufsichtsbehörden zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass die Gentherapie-Forschung so sicher wie möglich.

Umfangreiche Bundesgesetze, Verordnungen und Richtlinien zum Schutz der Menschen, die an einer Studie teilzunehmen (so genannte klinische Studien). Die US-Food and Drug Administration (FDA) reguliert alle Gentherapie-Produkte in den USA und betreut Forschung in diesem Bereich. Forscher, die zu einem Test in einer klinischen Studie Ansatz will, muss zunächst von der FDA zugelassen werden. Die FDA hat die Macht zu verweigern oder zu klinischen Studien, Verdacht und unsichere auszusetzen für die Teilnehmer.

Die National Institutes of Health (NIH) spielt ebenfalls eine wichtige Rolle bei der Gewährleistung der Sicherheit der Gentherapie-Forschung. NIH enthält Leitlinien für die Forscher und Institutionen (wie Universitäten und Krankenhäuser) zu folgen, wenn die Durchführung klinischer Studien mit Gentherapie. Diese Regeln besagen, dass klinische Studien am NIH Institutionen erhielten Mittel für diese Art der Forschung und müssen mit den NIH Office of Biotechnology Aktivitäten registriert werden. Das Protokoll, oder planen Sie für jede klinische Prüfung wird dann von der NIH Recombinant DNA Advisory Committee (RAC) überprüft, um festzustellen, ob die medizinischen, ethischen oder Fragen der Sicherheit, dass die weitere Diskussion erfordern bei einer öffentlichen Sitzungen der Beiräte zu einem Anstieg zu gewährleisten.

Ein Institutional Review Board (IRB) und Institutional Biosafety Committee ein (IBC) muss alle klinischen Gentherapie-Studien, bevor es getan werden kann. Eine IRB ist ein Gremium der wissenschaftlichen und medizinischen Beratern und Verbrauchern, dass alle Forschung Bewertungen innerhalb einer Institution auf. Eine IBC ist eine Gruppe, die eine Einstellung reviewsen zu potenziell gefährlichen Ermittlungen übernimmt. Mehrere Ebenen der Beurteilung und Überwachung sicherzustellen, dass in punkto Sicherheit sind oberste Priorität bei der Planung und Durchführung von Gentherapie-Forschung.

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Was sind die ethischen Fragen rund um die Gentherapie?

Weil die Gentherapie Änderungen an den Körper des grundlegenden Anweisungen zu machen, rufen Sie die vielen einzigartigen ethischen Einwände. Die ethischen Fragen rund um die Gentherapie sind:

    1. Wie "gut" und "schlechten" Anwendung der Gentherapie können unterschieden werden?

    2. Wer entscheidet, welche Eigenschaften normal sind und die eine Behinderung oder Erkrankung darstellen?

    3. Will die hohen Kosten für die Gentherapie macht sie nur für die Reichen?

    4. Könnte die weit verbreitete Nutzung der Gentherapie Gesellschaft weniger akzeptieren die Menschen, die anders sind?

    5. Soll man den Menschen erlaubt, Gentherapie, um grundlegende menschliche Eigenschaften wie Größe, Intelligenz oder athletischen Fähigkeiten zu erhöhen nutzen zu können?

Die aktuelle Gentherapie-Forschung hat sich auf die Behandlung von Menschen durch die Konzentration auf die Therapie wie Knochenmark-Zellen oder Blutzellen konzentriert. Diese Form der Gentherapie kann nicht auf die Kinder einer Person weitergegeben werden. Die Gentherapie kann auf Ei-und Samenzellen (Keimzellen) fokussiert werden, sondern die es erlauben das Gen zur Weitergabe an künftige Generationen. Dieser Ansatz wird als Keimbahn-Gentherapie bekannt.

Die Idee der Keimbahn-Gentherapie ist umstritten. Zwar würde es für künftige Generationen in einer Familie von einer bestimmten genetischen Krankheit zu haben, zu sparen, können sie sich auf die Entwicklung eines Fötus in unerwarteter Weise oder haben langfristige Auswirkungen noch nicht bekannt. Weil Menschen, die durch Keimbahntherapie betroffen wären nicht geboren wird, kann sie entscheiden, ob die Behandlung. Aufgrund dieser ethischen Bedenken, hat die US-Regierung nicht zulassen, dass Bundesmittel für die Forschung auf die Keimbahn-Gentherapie beim Menschen eingesetzt.

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Ist die Gentherapie zur Verfügung zu meiner Krankheit zu behandeln?

Die Gentherapie ist derzeit nur in einem Forschungsbereich zur Verfügung. Die US-Food and Drug Administration (FDA) hat noch nicht für die Gentherapie zugelassen worden, um in den Vereinigten Staaten zu verkaufen.

Hunderte von Studien (klinische Studien) sind im Gange, um die Gentherapie Test zu genetischen Erkrankungen, Krebs und HIV / Aids-Arbeit zu behandeln. Wenn Sie Interesse an einer Teilnahme an einer klinischen Studie, fragen Sie Ihren Arzt oder einer professionellen Genetik dazu, wie Sie teilnehmen zu sprechen.

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